Medicamentul α-difluormetilornitina (DFMO) poate ajuta la menținerea funcției celulelor beta la persoanele cu diabet zaharat de tip 1 la debut, sugerează noi date preliminare.
„Cred că avem mult potențial de a îmbunătăți calitatea vieții oamenilor care trăiesc cu diabet zaharat de tip 1, dacă le putem crește secreția de insulină endogenă… Cred că terapia combinată pe termen lung va fi răspunsul”, a spus autorul studiului Dr. Emily K. Sims, endocrinolog pediatru la Indiana University School of Medicine, Indianapolis, pentru Medscape Medical News.
DFMO inhibă calea de biosinteză a poliaminei, care joacă un rol important în răspunsurile inflamatorii în bolile autoimune, inclusiv diabetul de tip 1. Este vândut sub denumirea de eflornitină, ca tratament intravenos pentru boala somnului african (tripanosomiaza) și sub formă de cremă, împotriva creșterii părului nedorit la femei. De asemenea, are denumiri orfane pentru tratarea diferitelor tipuri de cancer, inclusiv neuroblastomul.
În diabetul de tip 1, sistemul imunitar distruge celulele beta pancreatice producătoare de insulină. Este necesar tratamentul cu insulină. Recent, anticorpul monoclonal teplizumab a fost aprobat ca tratament pentru amânarea debutului diabetului de tip 1 la persoanele cu autoanticorpi, care semnifică un stadiu preclinic al afecțiunii. Până în prezent, niciun agent nu a fost aprobat pentru păstrarea funcției celulelor beta după apariția diabetului de tip 1, dar mulți sunt cercetați.
Noul studiu de siguranță realizat de Dr. Sims și colegii săi, care a fost publicat în Cell Medicine Reports, a înrolat 41 de persoane cu diabet de tip 1 care au fost diagnosticate în ultimele 8 luni, inclusiv 31 de copii. Participanții au fost repartizați aleatoriu pentru a urma un tratament oral cu DFMO sau placebo timp de 3 luni, cu 3 luni suplimentare de urmărire.
În urma unui test de toleranță la 6 luni, zona peptidei C de sub curbă – o măsură a funcției celulelor beta – a fost semnificativ mai mare după cele trei dozebde DFMO, în comparație cu placebo (P = 0,02, 0,03 și .02 pentru 125 mg/m2, 750 mg/m2 și, respectiv, 1000 mg/m2).
Doi indivizi au renunțat, unul din cauza anafilaxiei. Nu au existat toxicități limitatoare de doză sau evenimente adverse grave, în timp ce evenimente gastrointestinale ușoare, anemie și dureri de cap au fost frecvente.
„Deși nu există nicio aprobare FDA pentru forma orală în acest moment, există o mulțime de date de siguranță, inclusiv la copii, din studiile neuroblastomului”, a explicat Sims.
Nu au existat diferențe în peptida C la 3 luni sau în A1c. Zonele de glucoză sub curbă au fost semnificativ mai mici pentru DFMO în comparație cu placebo în grupurile de tratament cu 125 mg/m2 și 750 mg/m2 la 6 luni (P = 0,03 și, respectiv, 0,04).
În articolul lor, Sims și colegii săi au raportat și analize de confirmare la șoareci, precum și teste la oameni, care arată că nu pare să existe o modulare semnificativă a sistemului imunitar.
Sursa: Medscape.com
