Un nou studiu de caz oferă o privire fascinantă asupra viitorului potențial al transplantului. Un bărbat cu diabet zaharat de tip 1 este acum capabil să-și producă propria insulină datorită unui transplant de celule pancreatice editate genetic – un transplant care nu a necesitat medicamentele tipice utilizate pentru a evita respingerea.
Oamenii de știință din Suedia și SUA au efectuat cercetarea, publicată săptămâna aceasta în New England Journal of Medicine. Bărbatului în vârstă de 42 de ani, cu diabet zaharat de lungă durată, i s-au administrat celule insulare donate, modificate genetic prin CRISPR pentru a preveni respingerea imună. La aproximativ patru luni după procedură, celulele sale complet editate genetic au continuat să producă insulină fără a provoca un răspuns imun.
„Studiul nostru, deși preliminar, sugerează că evaziunea imună este un concept alternativ pentru eludarea alorejecției”, au scris autorii în lucrare.
Persoanele cu diabet zaharat de tip 1 au un sistem imunitar care distruge celulele pancreatice responsabile de producerea de insulină. Afecțiunea poate fi gestionată cu doze regulate de insulină sintetică, dar sănătatea oamenilor tinde să se înrăutățească în timp. Recent, oamenii de știință au studiat dacă transplanturile de celule insulare donate pot oferi o sursă autosuficientă de insulină pentru diabeticii de tip 1 – un tratament eficient, cu alte cuvinte, cu condiția ca celulele să poată supraviețui pe termen lung.
Studiile clinice timpurii ale tehnologiei au părut promițătoare până acum, dar aceste transplanturi necesită în continuare terapie imunosupresoare pe tot parcursul vieții pentru a se asigura că organismul gazdei nu atacă celulele donate. Oricât de eficiente sunt aceste medicamente, ele au dezavantajele lor binecunoscute, cum ar fi slăbirea imunității oamenilor la amenințări reale, cum ar fi infecțiile.
Cercetătorii studiului au experimentat o abordare unică pentru a evita nevoia acestor medicamente. Au testat-o mai întâi pe șoareci și maimuțe, acest nou caz fiind primul test pe oameni.
Au creat trei editări specifice în celulele donate, toate menite să calmeze cele mai probabile răspunsuri ale sistemului imunitar. Două dintre editări epuizează rezerva de antigene HLA clasa I și II a celulelor, proteine care le spun celulelor T dacă o altă celulă este sau nu străină. O a treia editare determină celulele donate să producă mai multă proteină numită CD47, care inhibă activitatea altor celule imune, care în mod normal le-ar viza.
Cercetătorii au injectat celulele modificate în antebrațul bărbatului. Editările nu au avut succes complet în cazul unora dintre celule, iar sistemul imunitar al bărbatului a distrus rapid aceste celule. Dar, așa cum se spera, corpul său a lăsat celulele complet editate în pace, chiar și fără imunosupresoare. Celulele supraviețuitoare au produs insulină în mod normal, iar bărbatul părea să se simtă bine 12 săptămâni mai târziu. A prezentat mai multe efecte adverse, dar niciunul nu a fost grav sau legat de celulele transplantate în sine (de exemplu, avea vene ușor inflamate unde a fost plasat un cateter).
Acest studiu este doar o demonstrație a conceptului, menită mai mult să demonstreze că procedura poate fi efectuată în siguranță decât să demonstreze că funcționează cu adevărat. Bărbatului i s-a administrat o doză relativ mică din celulele donate, probabil prea mică pentru ca organismul său să producă suficientă insulină pe cont propriu pentru a nu mai necesita tratament. De asemenea, este necesară o monitorizare pentru a ști dacă aceste celule pot supraviețui pe termen lung.
Dar există multe motive de încurajare. Și este cel mai recent semn că oamenii de știință sunt cu adevărat pe punctul de a face diabetul de tip 1 vindecabil. Alte echipe de cercetare au demonstrat un succes timpuriu în utilizarea unor transplanturi similare pentru a vindeca afecțiunea, inclusiv unele care au evitat, de asemenea, necesitatea terapiei imunosupresoare.
Sursa: Gizmodo.com
